valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
valrox正在接受欧盟的加速审批,有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的生物制品许可申请(BLA),该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN27
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》(NE
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请(MAA)。该MAA将于
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)成人患者的治疗。值得一提的是,这是针对任何类型血友病基因治疗的